Các nhà nghiên cứu đã sửa chữa thành công một lỗi di truyền trong tế bào gốc ở các bệnh nhân bị bệnh hồng cầu hình liềm, sau đó họ sử dụng những tế bào máu đỏ trưởng thành. Nghiên cứu này quan trọng cho việc điều trị hiệu quả hơn cho những bệnh nhân bị bệnh hồng cầu hình liềm và những người cần truyền máu thường xuyên.

Trong công nghệ sinh học, căn bệnh hồng cầu hình liềm, có một biến thể di truyền gây ra các tế bào máu của bệnh nhân để hình dạng hình liềm hoặc hình lưỡi liềm chứ không phải hình tròn như bình thường. Các tế bào hình lưỡi liềm có thể chặn lưu lượng máu qua các mạch gây ra sự đau đớn mệt mỏi cho các bệnh nhân. Cho nên bắt buộc phải cấy ghép tủy xương mới có khả năng chữa khỏi bệnh. Những đối với những bệnh nhân không chịu đựng được các thủ tục cấy ghép, hoặc cấy ghép thất bại, truyền máu thường xuyên là sự lựa chọn tốt nhất cho sức khỏe. Công nghệ này được ứng dụng tương lai thì nó trở thành một lựa chọn tốt cho các bệnh nhân mắc căn bệnh hồng cầu hình lưỡi liềm.


Các cơ quan của các bệnh nhân thường bắt đầu gắn kết một phản ứng miễn dịch chống máu ngoại. Giáo sư Huyết học cho biết “Cơ thể của họ nhanh chóng giết chết các tế bào máu, nên họ phải được truyền máu nhiều hơn và thường xuyên hơn”.

Các nhà khoa học đã nghĩ ra một phương pháp là có thể phát triển các tế bào máu trong phòng thí nghiệm được kết hợp với chất liệu di truyền của từng bệnh nhân để có thể tránh được hệ thống miễn dịch. Phát minh mới của nhà khoa học là sử dụng các tế bào gốc để làm các tế bào máu của người. Vấn đề đối với các bệnh nhân bị bệnh hồng cầu hình liềm là các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm phát triển với chất liệu di truyền của họ sẽ có những khiếm khuyết của tế bào hồng cầu hình liềm.


Để giải quyết vấn đề đó, các nhà nghiên cứu bắt đầu với các tế bào máu của bệnh nhân và lập trình lại các tế bào trở thành tế bào gốc đa năng cảm ứng, có thể tạo ra bất kỳ tế bào nào khác trong cơ thể và phát triển vô hạn trong phòng thí nghiệm. Họ sử dụng một kỹ thuật chỉnh sửa di truyền mới gọi là CRISPR để cắt nhỏ các biến thể gen hình liềm và thay thế bằng các gen lành mạnh khác. Bước cuối cùng là kích thích cho các tế bào gốc phát triển thành các tế bào máu trưởng thành, các nhà nghiên cứu đã tìm thấy các tế bào gốc sửa tạo các tế bào máu mà không bị lệ thuộc vào kỹ thuật CRISPR.

Một nhà khoa học nhấn mạnh rằng, để trở nên hữu ích trong y tế, kỹ thuật phát triển các tế bào máu từ tế bào gốc phải được thực hiện hiệu quả hơn và nhân rộng lên một cách đáng kể. Các phòng thí nghiệm tế bào gốc trưởng thành cũng cần được kiểm tra an toàn. Nghiên cứu này cho thấy, trong tương lai không xa có thể cung cấp cho các bệnh nhân hồng cầu hình liềm một lựa chọn điều trị thú vị mới.

Phương pháp này cũng có thể áp dụng cho các bệnh về máu khác và tiềm năng của nó là rất lớn. Các tế bào máu của người khỏe mạnh có thể được chỉnh sửa để chống lại bệnh sốt rét và các tác nhân lây nhiễm khác.

Xem thêm: Phát hiện CRF19 - chủng virus HIV mới đẩy nhanh quá trình phát triển AIDS